能缺失,便自然而然地将这个基因与他的疾病联系在一起。比如白化病、血友病,甚至更为复杂的某些癌症和代谢疾病,都可以用如此简单的手段加以研究。
紧接着,我们马上也可以想象,如果有一天我们能够改造基因,就能消灭某些顽疾,甚至是增强某些机能。
于是我们真的这么做了。
在过去的50年间,多种基因编辑相继诞生,让我们真正成为了生命的设计师,能够修改生命的蓝图,从而治愈某些疾病。
首先,要从crispr技术说起,因为这一个,最为有趣,也最为传奇。
早年间,一些科学家在研究大肠杆菌的时候,偶然间发现它的基因组dna上有一些看起来怪里怪气的重复结构:有一段29碱基的序列反复出现了5次,两两之间都被32个碱基形成的看起来杂乱无章的序列隔开了。
大家都知道,dna作为遗传物质,它的功能就是通过“中心法则”生产蛋白质。要么直接生产,要么辅助生产,而这种串联起来的重复结构看上去两者都挨不上边。
几年后,科学家弗朗西斯科莫西卡在另一种细菌——地中海嗜盐菌里又一次发现了这种古怪的重复序列。大肠杆菌和地中海嗜盐菌,从生活环境到进化历史都毫无相似之处可言,这让他十分疑惑。
于是他在海量的微生物中继续寻找,竟然在20种不同微生物中都发现了类似的重复dna结构,把它们命名为crispr。
显然,crispr不可能是偶然现象,它一定是有着非常重要乃至性命攸关的生物功能。因为自然选择不允许这么多毫不相干的物种,同时保留一段相同的废物dna。
经过漫长的研究,他终于发现,这些dna序列不止存在于细菌中,而是和许多病毒的基因组序列高度一致。是细菌在基因组里收藏了这些病毒不同角度的快照。
这些携带着某种病毒信息的crispr序列具有病毒疫苗的功能,可以让细菌免于被这种病毒入侵。如果把这种crispr转移到另一种细菌中,也同样能让新的细菌具有免疫力。
和人类的免疫功能类似。细菌会把细胞内存在的所有dna都一一抓来和crispr序列仔细比对,一旦发现两者完全一致,就意味着病毒在细胞内出现了,于是立刻启动防御机制。
crispr就是细菌的记账本,每一次遭到病毒入侵,就会把这个病毒的特征记到本本上,用于秋后算账。当那个不知好歹的东西再一次现身时,便以最快地速度,重拳出击。
具体来说,crispr序列会被首先转录成rna分子,称为向导rna。这个向导rna会和细胞内的某种名为cas的蛋白质结合,形成一种核糖核蛋白复合物,简
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